Off-label e sem registro na Anvisa não são a mesma coisa. Veja o que o STJ decidiu em cada hipótese e como instruir o pedido para não perder o caso.
Em resumo: off-label e sem registro na Anvisa são duas coisas diferentes, e confundi-las custa o caso. O remédio registrado na Anvisa e usado fora da indicação da bula tem cobertura reconhecida pelo STJ — quem define a indicação é o médico. Já o medicamento sem registro algum, em regra, não pode ser exigido da operadora, salvo quando a própria Anvisa autoriza a importação.
O que significa "uso off-label"?
Off-label é o uso de um medicamento com registro na Anvisa para uma indicação diferente daquela que consta da bula aprovada. É prática médica corrente e legítima: a medicina avança mais rápido do que a atualização das bulas, e há áreas — oncologia, reumatologia, neurologia pediátrica — em que isso é rotina.
A operadora costuma recusar esse pedido chamando-o de "tratamento experimental", apoiada na norma da ANS que classifica como experimental o uso off-label. É aí que mora o erro.
O plano pode negar medicamento off-label?
A resposta dos tribunais é não, como regra.
O STJ já decidiu que é abusiva a recusa de cobertura de medicamento registrado na Anvisa e prescrito pelo médico assistente, ainda que em uso off-label, e que a norma da agência que equipara o off-label ao experimental extrapola os limites da lei. O raciocínio é simples: a operadora pode definir quais doenças cobre, conforme a segmentação contratada; não pode definir qual tratamento o médico deve adotar para a doença coberta.
Vale conhecer o contra-argumento que a operadora usará: a Resolução Normativa 465/2021 exclui o tratamento experimental, nele incluído o uso off-label, com ressalva para hipóteses de indicação distinta da bula com evidências reconhecidas e autorização específica. A discussão, portanto, não é teórica — é de prova. Quanto melhor a demonstração científica da indicação, menor o espaço da recusa.
E o medicamento sem registro na Anvisa?
Aqui a regra se inverte.
A orientação do STJ, no Tema 990, é a de que a operadora de plano de saúde não está obrigada a fornecer medicamento não registrado pela Anvisa. A razão não é formalista: o registro é a garantia nacional de que o produto passou por avaliação de segurança e eficácia.
Há uma distinção relevante, e ela resolve parte dos casos de doenças raras: quando a importação é autorizada pela própria Anvisa, o obstáculo do registro desaparece. Nessas situações, o pedido passa a ser discutido pelos critérios gerais de cobertura, e não pela ausência de registro.
Qual a diferença quando o pedido é contra o SUS?
Contra o poder público, o caminho é outro.
A regra geral, fixada pelo STF no Tema 500, é a de que o Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamento sem registro na Anvisa. A exceção é a mora irrazoável da agência na análise do pedido de registro — e, mesmo nela, é preciso cumprir os demais critérios do Tema 6 do STF, hoje também expressos na Súmula Vinculante 61. Nessa hipótese, a ação é dirigida à União, na Justiça Federal.
A competência, aliás, é um ponto técnico que costuma atrasar processos mal ajuizados: o Tema 1234 do STF organizou a distribuição dessas demandas conforme o tipo de medicamento e o valor anual do tratamento, com regra de transição para os processos ajuizados a partir da publicação do acórdão de mérito.
Como instruir um pedido off-label com chance real
O pedido administrativo e, depois, a ação se sustentam na qualidade do laudo. Peça ao médico que registre:
- o diagnóstico, com CID, e o estágio da doença;
- a indicação expressa do medicamento, com dose, via de administração e duração prevista;
- a declaração de que o uso é off-label e por que ele é o adequado neste paciente;
- as evidências científicas que sustentam a indicação — estudos, diretrizes de sociedades médicas, avaliações de agências de tecnologia em saúde;
- o que já foi tentado dentro da bula e do rol, e com que resultado;
- o risco concreto da demora.
Junte ainda o registro do medicamento na Anvisa (consulta pública no portal da agência) e a negativa escrita da operadora, que a RN 623/2024 obriga a fornecer com motivo e fundamento.
Quando a ação não faz sentido
Quando o medicamento não tem registro na Anvisa nem autorização de importação, e o pedido é dirigido à operadora, a chance é baixa — e insistir custa tempo que o paciente não tem. Nesses casos, costuma ser mais produtivo avaliar duas rotas paralelas: a via do SUS, pelos critérios próprios, e a verificação de programas de acesso do fabricante.
Também não faz sentido ajuizar sem laudo que enfrente a evidência científica. A operadora virá com a norma da ANS; sem prova técnica do outro lado, a discussão fica desequilibrada.
Fontes
- Lei nº 9.656/1998 — Planalto
- STJ, REsp 1.721.705/SP (Informativo 632) e AgInt no AREsp 1.964.268/DF (Informativo 782) — recusa abusiva de medicamento off-label com registro
- STJ, Tema 990 — medicamento sem registro na Anvisa
- STF, Tema 500 (RE 657.718), Tema 6 (RE 566.471) e Súmula Vinculante 61; Tema 1234 (RE 1.366.243)
- ANS, RN nº 465/2021 (art. 17, parágrafo único, e art. 24) e RN nº 623/2024 — Portal da ANS
Leia também
João Augusto Corraini de Paiva
OAB/SP 374.878, pós-graduado em Direito da Saúde pelo Grupo LEAP EDU (2025). Responde pela área de Direito da Saúde do escritório Corraini, Paiva & Magalhães, com sede em Mococa/SP e atendimento on-line em todo o Brasil. Os artigos citam a norma e a decisão em que se baseiam; quando um entendimento muda, o texto é atualizado.
Formação e trajetória
